TL;DR: A FDA e a OpenAI estão em negociações para usar IA, através do projeto CDERGPT, para acelerar e otimizar a avaliação de medicamentos. O objetivo é reduzir o tempo de revisão, auxiliando revisores na análise de dados e identificação de riscos, mantendo a supervisão humana. A FDA também investe em pesquisa interna sobre IA e busca soluções de conformidade para o setor público.

Takeaways:

• FDA e OpenAI exploram o uso de IA, como o CDERGPT, para agilizar a aprovação de medicamentos.
• O projeto CDERGPT visa aplicar modelos de linguagem para analisar dados de medicamentos, auxiliando revisores na identificação de padrões e riscos.
• A FDA já utiliza mecanismos para acelerar a aprovação de medicamentos promissores, como a designação de via rápida e terapia inovadora.
• A OpenAI lançou o ChatGPT Gov e busca certificações para atender aos requisitos de segurança e privacidade do setor público.
• A implementação de IA na regulação de medicamentos requer diretrizes claras, validação robusta e supervisão contínua.

FDA e OpenAI discutem o uso de IA na avaliação de medicamentos: Projeto CDERGPT

Introdução

A FDA (Food and Drug Administration) e a OpenAI têm mantido reuniões para explorar como a inteligência artificial (IA) pode transformar o processo regulatório e acelerar a aprovação de novos medicamentos. O foco dessas conversas é o projeto chamado CDERGPT, que propõe aplicar modelos avançados de linguagem para auxiliar em revisões científicas e regulatórias. Essa iniciativa insere-se em um contexto de crescente interesse global pelo uso de IA em saúde, buscando reduzir o tempo de desenvolvimento e lançamento de tratamentos essenciais.

O comissário da FDA, Marty Makary, destacou recentemente a conclusão da primeira revisão científica assistida por IA para um produto, demonstrando o potencial dessa tecnologia em cenários regulatórios complexos. Sob a liderança de Jeremy Walsh, o primeiro diretor de IA da agência, as discussões envolvem especialistas da OpenAI e representantes do Departamento de Saúde e Serviços Humanos. A ideia é identificar maneiras seguras e eficientes de integrar a IA nos fluxos de trabalho internos da FDA, sem comprometer a qualidade ou a segurança das avaliações.

Neste artigo, serão abordados os principais aspectos das conversas entre FDA e OpenAI, a proposta do CDERGPT, as oportunidades e os desafios do uso de IA na revisão de medicamentos, os mecanismos já existentes para acelerar o processo de aprovação, as iniciativas de pesquisa interna da agência e as soluções de conformidade desenvolvidas pela OpenAI para o setor público. Encerramos com uma análise das implicações futuras dessa parceria e dos próximos passos para consolidar o uso de IA na regulação farmacêutica.

Reuniões entre FDA e OpenAI para acelerar a aprovação de medicamentos

OpenAI e a FDA estão em negociações para incorporar IA na avaliação de medicamentos, com ênfase no projeto CDERGPT. Essas conversas fazem parte de um esforço mais amplo da agência para modernizar e otimizar seus processos regulatórios. A proposta principal é reduzir o tempo médio de revisão de cerca de um ano, utilizando algoritmos capazes de agilizar a análise de dados e relatórios de ensaios clínicos.

O comissário Marty Makary sinalizou o potencial da IA para acelerar a aprovação de novos tratamentos, mencionando aplicações em áreas como diabetes e certos tipos de câncer. Esse interesse reflete a busca por inovações que possam atender rapidamente a necessidades médicas não atendidas, aliviando a carga de pacientes em busca de terapias eficazes. A ideia é que a tecnologia de IA atue como suporte ao trabalho dos revisores humanos, mantendo as decisões finais sob supervisão especializada.

Jeremy Walsh, o primeiro diretor de IA da FDA, lidera as discussões e já se reuniu com Peter Bowman-Davis, chefe de IA do Departamento de Saúde e Serviços Humanos, para discutir as ambições da agência nessa área. Além disso, um pequeno time da OpenAI, em conjunto com representantes do Departamento de Eficiência Governamental de Elon Musk, participou de encontros iniciais para detalhar escopos e requisitos técnicos do CDERGPT.

Projeto CDERGPT: Centro de Avaliação de Medicamentos e Pesquisa GPT

O CDERGPT é uma iniciativa proposta para aplicar modelos Generative Pre-trained Transformer (GPT) no Centro de Avaliação de Medicamentos e Pesquisa (CDER) da FDA. A premissa é usar essas redes neurais para analisar grandes volumes de dados de segurança, eficácia e qualidade dos medicamentos, auxiliando revisores na identificação de padrões relevantes e potenciais riscos. Com isso, espera-se melhorar a consistência e a velocidade das decisões regulatórias.

CDERGPT provavelmente significa “Centro de Avaliação de Medicamentos e Pesquisa GPT”, refletindo a fusão entre as competências regulatórias da FDA e as capacidades avançadas de processamento de linguagem natural da OpenAI. O CDER é responsável por regular medicamentos de venda livre e sob prescrição nos Estados Unidos, e o projeto visa ofertar uma ferramenta interna para apoio às atividades de revisão e pesquisa científica.

Até o momento, não há contrato formal assinado entre a FDA e a OpenAI. As conversas continuam em estágio exploratório, envolvendo um pequeno time da OpenAI e stakeholders governamentais. A participação de dois associados do Departamento de Eficiência Governamental de Elon Musk também foi mencionada nos encontros iniciais, destacando o interesse de diversos atores na viabilização técnica e operacional do CDERGPT.

Oportunidades e desafios da IA na revisão de medicamentos

A IA oferece a oportunidade de automatizar tarefas repetitivas no processo de revisão de medicamentos, como verificar a completude de aplicações, classificar documentos e extrair métricas-chave de ensaios clínicos. Modelos treinados com dados regulatórios históricos podem acelerar a triagem inicial de submissões, permitindo que revisores humanos concentrem-se em análises de alto valor agregado. Isso pode encurtar etapas burocráticas e reduzir gargalos no fluxo de trabalho.

Entretanto, o uso de IA também traz desafios significativos. Modelos de linguagem podem fabricar informações (“alucinações”), o que exige políticas claras sobre desempenho aceitável e mecanismos de validação contínua. É fundamental que os algoritmos sejam treinados com dados de alta qualidade e que existam padrões rigorosos para detectar e corrigir saídas incorretas. A confiança nos resultados de IA depende da robustez do processo de desenvolvimento e da supervisão humana.

Rafael Rosengarten, CEO da Genialis, defende a automação de tarefas no processo de revisão, mas enfatiza a necessidade de diretrizes sobre os dados usados para treinar os modelos. Além disso, um ex-funcionário da FDA testou o ChatGPT em um cenário clínico e levantou preocupações sobre a confiabilidade do chatbot, reforçando a importância de protocolos de teste e validação antes da adoção em larga escala.

Mecanismos da FDA para acelerar a aprovação de medicamentos

A FDA já utiliza mecanismos regulatórios para acelerar a disponibilidade de medicamentos promissores. A designação de via rápida (“fast track”) é concedida a produtos que tratam condições sérias e preenchem necessidades médicas não atendidas, oferecendo revisões mais frequentes e interações mais próximas com a agência. Isso permite correções rápidas de deficiências em pedidos de aprovação.

Outra ferramenta é a designação de terapia inovadora (“breakthrough therapy”), que se aplica a medicamentos que mostram benefícios substanciais em comparação às opções existentes. Essa via prioritária pode resultar em prazos de revisão reduzidos e maior suporte científico da FDA durante o desenvolvimento clínico. Ambas as designações buscam equilibrar rapidez e segurança, assegurando que pacientes tenham acesso a terapias críticas de forma oportuna.

Andrew Powaleny, porta-voz do grupo industrial PhRMA, ressalta a importância de uma abordagem baseada em risco e centrada no paciente ao adotar novas tecnologias como a IA. Paralelamente a essas vias de aceleração, a FDA conduz pesquisa interna sobre usos potenciais de IA, com o objetivo de integrar essas ferramentas de forma criteriosa e alinhada aos padrões de regulação existentes.

Iniciativas da FDA para pesquisa em IA

Em dezembro de 2023, a FDA anunciou uma bolsa de pesquisa destinada ao desenvolvimento de grandes modelos de linguagem (LLMs) para uso interno. O objetivo é criar aplicações de IA voltadas à medicina de precisão, ao desenvolvimento de medicamentos e à ciência regulatória. Essa iniciativa demonstra o compromisso da agência em gerar conhecimento e capacitar equipes com soluções de ponta.

O pesquisador contemplado pela bolsa trabalhará em projetos que envolvem desde a análise de dados genômicos até a avaliação de evidências clínicas, utilizando LLMs para auxiliar na interpretação de resultados complexos. As atividades incluem experimentação com diferentes arquiteturas de modelo, validação de desempenho e integração de ferramentas de IA aos sistemas internos da FDA. Esses esforços visam preparar a agência para demandas futuras de revisão de produtos cada vez mais sofisticados.

Ao investir em pesquisa própria, a FDA reduz a dependência de soluções externas e fortalece sua base de conhecimento sobre limitações e melhores práticas de IA. Esse percurso permite à agência estabelecer protocolos internos para treinamento, validação e uso responsável de algoritmos, garantindo maior transparência e controle sobre as ferramentas desenvolvidas.

OpenAI ChatGPT Gov e conformidade com regulamentações governamentais

A OpenAI lançou o ChatGPT Gov, uma versão auto-hospedada de seu chatbot projetada para atender aos requisitos de segurança e privacidade do setor público. Essa oferta permite que agências governamentais utilizem a tecnologia de linguagem natural em ambientes de nuvem controlados, sem expor dados sensíveis a provedores externos. O produto busca equilibrar inovação e compliance.

Além disso, a empresa está em processo de obtenção das certificações FedRAMP Moderate e High para o ChatGPT Enterprise. Essas credenciais são essenciais para que o chatbot lide com dados federais confidenciais, pois o FedRAMP é o programa oficial do governo dos EUA para avaliação de segurança de serviços em nuvem. A aprovação nessas categorias reforça a confiabilidade do serviço.

Com essas iniciativas, a OpenAI busca oferecer uma solução compatível com as exigências regulatórias de diferentes níveis de governo. O ChatGPT Gov e o Enterprise certificado abrem caminho para adoções em órgãos que exigem padrões rígidos de proteção de informações, possibilitando o uso seguro de IA em processos críticos e sensíveis.

Uso de IA em Revisões Científicas e Regulatórias

O emprego de IA em revisões científicas e regulatórias tem o potencial de tornar o processo de avaliação de medicamentos mais eficiente, ao permitir que algoritmos identifiquem rapidamente inconsistências, lacunas de dados e padrões emergentes. Com isso, revisores humanos podem direcionar seu tempo para aspectos mais complexos, melhorando a qualidade das decisões finais. Essa combinação de esforço automático e supervisão especializada é vista como uma das maiores inovações do setor.

Modelos de IA conseguem processar grandes volumes de informações de forma acelerada, cruzando resultados de ensaios clínicos, relatórios de segurança e literatura científica. Ao identificar tendências e correlações relevantes, essas ferramentas podem gerar relatórios preliminares que auxiliam revisores na tomada de decisões informadas. Esse suporte é especialmente valioso em cenários de pandemias ou emergências de saúde pública, quando a velocidade é crucial.

O comissário Marty Makary mencionou a conclusão da primeira revisão científica assistida por IA para um produto, um marco que aponta para o futuro das operações internas da FDA. A agência continua explorando diferentes aplicações de IA em suas atividades, avaliando o impacto na qualidade regulatória e buscando equilibrar inovação e responsabilidade.

Conclusão

A parceria em discussão entre a FDA e a OpenAI, centrada no projeto CDERGPT, evidencia o avanço das iniciativas de IA na regulação de medicamentos. As reuniões lideradas por Jeremy Walsh envolvem especialistas em IA e autoridades governamentais, refletindo uma estratégia multifacetada para modernizar processos, desde revisões científicas até compliance com normas de segurança. O potencial de redução de prazos e aumento de precisão nas avaliações é promissor.

Os tópicos apresentados — desde as conversas iniciais e a definição do CDERGPT até os mecanismos existentes de aceleração de aprovação e as pesquisas internas da FDA — convergem para uma visão integrada de inovação regulatória. A introdução de IA nas operações da FDA não substitui o trabalho humano, mas serve como alicerce para decisões mais rápidas e fundamentadas, respeitando os rigorosos padrões de segurança. As iniciativas da OpenAI para oferecer versões compatíveis com normas governamentais reforçam esse compromisso.

Espera-se que o uso de IA na aprovação de medicamentos evolua rapidamente, com potencial para transformar a avaliação de novas terapias. No futuro, poderemos contar com revisões mais céleres, análises preditivas de riscos e maior capacidade de monitoramento pós-autorização. Para isso, é crucial estabelecer diretrizes claras, políticas de validação robustas e supervisão contínua, garantindo que a tecnologia seja empregada de forma ética e responsável.

Referências Bibliográficas

• Fonte: Wired. “OpenAI and the FDA are holding talks about using AI in drug evaluation”. Disponível em: https://www.wired.com/2025/05/openai-fda-ai-drug-evaluation/.
• Fonte: Reuters. “OpenAI and US FDA hold talks about using AI in drug evaluation, Wired reports”. Disponível em: https://www.reuters.com/sustainability/boards-policy-regulation/openai-us-fda-hold-talks-about-using-ai-drug-evaluation-wired-reports-2025-05-07/.
• Fonte: Axios. “FDA’s plan to roll out AI agencywide raises questions”. Disponível em: https://www.axios.com/2025/05/12/fda-ai-drugs-company-data-questions.
• Fonte: Reuters. “US FDA centers to deploy AI internally, following experimental run”. Disponível em: https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-centers-deploy-ai-internally-immediately-2025-05-08/.
• Fonte: FDA. “FDA Proposes Framework to Advance Credibility of AI Models Used for Drug and Biological Product Submissions”. Disponível em: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-proposes-framework-advance-credibility-ai-models-used-drug-and-biological-product-submissions.
• Fonte: FDA. “Artificial Intelligence for Drug Development”. Disponível em: https://www.fda.gov/about-fda/center-drug-evaluation-and-research-cder/artificial-intelligence-drug-development.